Lecanemab e il primo farmaco che aiuta a migliorare i sintomi dell’Alzheimer rallentando la malattia. Questi sono risultati molto promettenti, anche se gli unici dati che abbiamo al momento provengono dal comunicato stampa della casa farmaceutica.
Lecanemab e un anticorpo che trova e rimuove una proteina chiamata amiloide che si accumula e forma grumi nel cervello delle persone con malattia di Alzheimer. Prendendo di mira l’amiloide, il lecanemab colpisce il cuore della malattia stessa, piuttosto che curare i sintomi aumentando le sostanze chimiche del cervello nelle cellule che stanno ancora funzionando (come nel caso dei farmaci attualmente prescritti per l’Alzheimer).
I precedenti farmaci anticorpali per rimuovere l’amiloide non hanno funzionato o hanno generato risultati contrastanti. Poiche ci sono molte altre proteine ​​anormali nella malattia di Alzheimer, il fallimento degli studi sugli anticorpi amiloidi ha portato a un dibattito sul fatto che l’amiloide sia davvero un problema importante nella malattia di Alzheimer.
Questo dibattito ora e finito. Indipendentemente dal fatto che altri processi biologici siano importanti nello sviluppo dell’Alzheimer, i dati dello studio di fase 3 sul lecanemab ci dicono che l’amiloide e un problema centrale nella malattia. Cio contribuira a concentrare gli investimenti futuri nelle sperimentazioni cliniche e nella ricerca di laboratorio.
Eisai, il produttore di lecanemab, ha gia presentato istanza di “approvazione accelerata” alla Food and Drug Administration statunitense. Se tutto andra secondo i piani, il farmaco potrebbe essere concesso in licenza gia a gennaio 2023. Ma ci sono ancora importanti domande a cui rispondere, anche se i dati finali pubblicati sono esattamente come nel comunicato stampa.
Ostacoli ancora da superare
C’e un piccolo rischio di effetti collaterali significativi con lecanemab, inclusi gonfiore e sanguinamento del cervello. La maggior parte delle persone non sa quando cio accade a loro, ma circa il 3% soffre di piccole emorragie nel cervello.
Non conosciamo ancora la gravita di queste emorragie. Puo darsi che i medici siano in grado di prevedere chi li sviluppera, ma ci vorranno alcuni anni per somministrare il farmaco nella pratica clinica per comprendere meglio gli effetti collaterali e come gestirli al meglio.
Le persone a cui viene prescritto il farmaco avranno bisogno di scansioni MRI regolari per verificare la presenza di gonfiore o sanguinamento cerebrale. Questi sono nuovi enormi costi sanitari e non abbiamo ancora idea di quanto costera il farmaco stesso.
Un altro ostacolo e identificare le persone con Alzheimer in fase iniziale che potrebbero trarre beneficio da questo farmaco. Cio significa che i medici devono garantire che le persone vengano indirizzate alle cliniche della memoria il prima possibile. Molte di queste persone con lievi sintomi di memoria non avranno il morbo di Alzheimer.
Per identificare i pazienti che hanno effettivamente il morbo di Alzheimer, i medici dovranno utilizzare nuovi esami del sangue. E, con i recenti progressi, i medici sono sul punto di poterlo fare.
Anche il modo in cui il farmaco viene somministrato attualmente (per via endovenosa tramite una cannula due volte al mese) potrebbe essere scoraggiante per molti pazienti. Tuttavia, Eisai sta sviluppando una formulazione in modo che il lecanemab possa essere iniettato nello strato di grasso sotto la pelle, come un’iniezione di insulina, che potrebbe incoraggiare piu persone a usare il farmaco.
Costo vs beneficio
Quindi il vantaggio vale il rischio e il costo? Lecanemab ha rallentato del 27% in 18 mesi il tasso di declino cognitivo nelle persone con decadimento cognitivo lieve e malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. Questo effetto e simile a quello osservato con i farmaci attuali (inibitori della colinesterasi e memantina), ma questi farmaci non influenzano le cause alla base della malattia.
Se gli effetti del lecanemab rimangono stabili per piu di 18 mesi, un paziente con decadimento cognitivo lieve destinato ad avere sei anni di vita indipendente, senza trattamento, potrebbe guadagnare circa 19 mesi in piu di vita indipendente. Ma i pazienti e le autorita di regolamentazione considereranno questa ricompensa come degna del potenziale rischio di effetti collaterali?
Dovremmo avere risposte a queste domande abbastanza presto. Ma, nel frattempo, possiamo celebrare il fatto che finalmente abbiamo la prova che l’amiloide e un fattore causale nella forma piu comune di demenza. E dopo molti anni di lenti progressi, e qualcosa di cui essere entusiasti, poiche mostra che i ricercatori sulla demenza sono sempre stati sulla strada giusta.
